EMA informovala v dubnovém vydání o 4 nově schválených léčivých přípravcích (LP) z následujících skupin:
Kromě 2 generik bylo schváleno také 1 nové imunosupresivum k terapii středně těžké až těžké aktivní revmatoidní artritidy (LP Rinvoq) a 1 LP se statusem orphan k léčbě vzácného onemocnění – akutní hepatální porfyrie (LP Givlaari).
Uvedeným léčivým přípravkům byl v březnu schválen vstup na trh všech členských států EU. V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a zněním SmPC a příbalovou informací.
Generikum Ivozall je indikované k léčbě dětí a dospělých mladších 21 let s akutní lymfoblastovou leukemií. Tento LP se používá v případě, že onemocnění nereagovalo nebo relabovalo po minimálně 2 jiných typech léčby, a také v případech, kde se nepředpokládá, že by jiná léčba účinkovala.
Klofarabin je analog adeninu. Předpokládá se, že jeho mechanismus účinku spočívá v zásahu do funkce buněk a také tvorby nové RNA a DNA, čímž zpomaluje růst nádorových buněk.
Tento generický léčivý přípravek je indikovaný k léčbě chronického přetížení organismu železem u některých pacientů s β-talasémií major ve věku 2 let a více, kteří podstupují časté i nepříliš časté krevní transfuze. Deferasirox Accord lze také uplatnit v jiných indikacích, u dospělých a dětí s jinými typy anémií ve věku od 2 let.
Účinná látka deferasirox je chelátor železa. Jeho navázáním na nadbytečné železo v těle vzniká chelát, který tělo vyloučí, a to především stolicí.
Léčivý přípravek Rinvoq je indikovaný při středně těžké až těžké aktivní revmatoidní artritidě u dospělých s nedostatečnou odpovědí nebo intolerancí na 1 či více chorobu modifikujících antirevmatik (DMARDs). Léčivý přípravek lze užívat samostatně nebo v kombinaci s methotrexátem.
Léčivá látka upadacitinib má imunosupresivní účinky. Je selektivním reverzibilním inhibitorem enzymů Janusovy kinázy (JAK), které se podílejí na zánětlivých procesech v těle. Registrace LP se opírá o výsledky 5 randomizovaných dvojitě zaslepených multicentrických studií fáze III o celkovém počtu téměř 4400 pacientů. Ve studiích byla zjištěna účinnost přípravku Rinvoq při zmírnění příznaků.
Léčivý přípravek pro vzácná onemocnění Givlaari je prvním LP určeným k terapii akutní hepatální porfyrie (AHP) u dospělých pacientů a adolescentů od 12 let. AHP je vzácné genetické onemocnění, při němž v těle pacientů není přítomen enzym potřebný k syntéze hemu. V důsledku nahromadění neuplatněných látek dochází k porfyrickým atakám se symptomy, jako jsou abdominální bolest, zvracení či úzkost.
Účinná látka givosiran je malá interferující RNA ovlivňující produkci enzymu, který se uplatňuje v jednom z kroků syntézy hemu. Interferencí v rané fázi biosyntézy dochází ke znemožnění tvorby látek potřebných k produkci hemu, a je tak zabráněno jejich hromadění v těle u pacientů s AHP. Účinnost tohoto LP byla demonstrována ve studii ENVISION o 94 pacientech, v níž bylo pozorováno významné snížení incidence atak, méně častá bolest a zlepšení kvality života.
(lexi)
Zdroj: EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2020 Apr 14. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/newsletter/human-medicines-highlights-april-2020_en.pdf
