Ohlédnutí za necovidovými aktivitami EMA v roce 2020 – nejzajímavější registrace

25. 3. 2021

Pozornost veřejnosti se v posledním roce v souvislosti s Evropskou lékovou agenturou (EMA) zaměřila především na aktivity týkající se hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě a prevenci COVID-19. Ačkoliv je činnost EMA do značné míry ovlivněná pandemií tohoto onemocnění, vývoj ostatních léčiv samozřejmě neustal a stejně tak ani EMA v necovidových oblastech nezahálela. Kterým nejzajímavějším LP byl umožněný vstup na trh zemí EU v roce 2020? Ohlédněme se za uplynulým rokem i necovidovou optikou.

V roce 2020 EMA schválila 97 léčivých přípravků (LP), přičemž 39 z nich obsahovalo nové účinné látky, které nebyly do té doby pro použití v EU autorizované. Pro srovnání, v předchozím roce se jednalo o 66 LP (z toho 33 LP s novými účinnými látkami).

Nové LP nacházejí uplatnění v řadě oblastí včetně neurologie, endokrinologie, infektologie, pneumologie a alergologie, imunologie a transplantační medicíny, onkologie a mnoha dalších. Z desítek nových LP připomínáme hrstku těch, které představují významný pokrok ve svých terapeutických skupinách.

Givlaari (givosiran)

LP kategorie orphan je indikovaný k léčbě akutní jaterní porfyrie u pacientů starších 12 let. Toto onemocnění je charakterizované neschopností jater produkovat hem a nahromaděním intermediátů, které způsobují ataky abdominální bolesti, zácpy, zvracení a psychické problémy. Účinná látka givosiran využívá RNA interference, svým působením předchází nahromadění látek způsobujících příznaky. Podává se subkutánně 1× měsíčně. Ve studii s 94 pacienty, o kterou se registrace přípravku opírala, byl prokázán výrazný pokles atak u pacientů, kteří obdrželi Givlaari (3 ataky), v porovnání s placebem (13 atak).

Libmeldy (autologní buňky obohacené o populaci CD34+, jež obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové buňky [HSPC] transdukované ex vivo pomocí lentivirového vektoru kódujícího gen lidské arylsulfatázy A)

Léčivý přípravek Libmeldy je momentálně jediný schválený v indikaci dětské metachromatické leukodystrofie (MLD). Toto vzácné genetické onemocnění je způsobené mutací genu kódujícího enzym arylsuflatázu A (ARSA), který v těle degraduje sulfatidy. Nahromadění sulfatidů postihuje nervový systém a vede k těžké psychomotorické retardaci. Přípravek využívá vlastních kmenových buněk dítěte, které jsou upraveny tak, aby obsahovaly kopie genu pro ARSA.

Přínosy tohoto přípravku byly prokázané ve studii, která zahrnovala 20 dětí s pozdně infantilní nebo časně juvenilní MLD. Aktivita ARSA se do 3 měsíců od podání zvýšila na hodnoty srovnatelné jako u zdravých dětí či vyšší. Největší přínos byl pozorovaný u dětí bez klinických projevů onemocnění; u těch, které již v důsledku onemocnění nedokázaly samostatně chodit, se přínos léčby neprokázal. Při jejím včasném podání byly pozorované změny v hrubé motorice: u dětí s pozdně infantilní formou MLD činilo celkové skóre hrubé motoriky po 2 letech po podání LP 72,6 bodu oproti 7,4 bodu u neléčených dětí s podobnou poruchou (hodnoty na škále 0−100 posuzující schopnost dítěte normálně se pohybovat, například stát, lézt, chodit).

Rekambys a Vocabria (rilpivirin a kabotegravir)

V prosinci 2020 byl umožněn vstup do klinické praxe prvním dlouhodobě působícím intramuskulárně podávaným antiretrovirotikům. První LP obsahuje účinnou látku rilpivirin (nenukleosidový inhibitor reverzní transkriptázy HIV-1) a druhý LP obsahuje kabotegravir (integrázový inhibitor). Oba přípravky jsou indikované ve společné kombinaci a výsledky 3 studií prokázaly jejich efektivitu při snižování virové nálože v krvi pod určenou mez 50 HIV-1 RNA kopií na 1 ml. Dle SPC se aplikují 1× za 1−2 měsíce, což s sebou přináší pohodlnější režim léčby oproti každodennímu užívání léků.

Zabdeno (Ad26.ZEBOV-G, rekombinantní) a Mvabea (MVA-BN-Filo, rekombinantní)

Zatímco rok 2019 byl pro potlačení epidemie eboly zlomový, když byla do oběhu uvedená první atenuovaná vakcína, loňský rok přinesl další 2 nové vakcíny. Registrace těchto LP podávaných ve dvoudávkovém vakcinačním schématu se opírala o 5 studií, které prokázaly aktivní imunizaci sloužící k účinné prevenci onemocnění. Tyto vakcíny jsou aktivně využívané k prevenci v zemích postižených výskytem eboly.

Zolgensma (onasemnogen abeparvovek)

Tento LP je představitelem genové terapie, jejíž design umožňuje zavedení funkční kopie genu přežití motoneuronu (SMN1) do transdukčních buněk k řešení příčiny onemocnění. Indikací tohoto LP je dětská dědičná spinální atrofie (SMA) některých typů, jež je nejčastější příčinou úmrtí na dědičné onemocnění v časném dětském věku.  

Klinická studie fáze III u nemocných se SMA 1. typu prokázala u dětských pacientů zlepšení pravděpodobnosti přežití a sníženou potřebu umělé ventilace. O významu tohoto LP svědčí skutečnost, že v Česku bylo prostřednictvím specifického léčebného programu umožněno použití pro potřeby dětských pacientů již v dubnu 2020, před centralizovanou registrací.

(lexi)

Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights 2020. European Medicines Agency, 2021 Jan 21. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2020_en.pdf
2. SPC Givlaari. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/givlaari-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Libmeldy. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/libmeldy-epar-product-information_cs.pdf
4. SPC Mvabea. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/mvabea-epar-product-information_cs.pdf
5. SPC Rekambys. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/rekambys-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Vocabria. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/vocabria-epar-product-information_cs.pdf
7. SPC Zabdeno. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zabdeno-epar-product-information_cs.pdf
8. SPC Zolgensma: Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_cs.pdf
9. MZ ČR. Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma. Ministerstvo zdravotnictví ČR, 21. 4. 2020. Dostupné na: staryweb.mzcr.cz/dokumenty/ministerstvo-zdravotnictvi-povolilo-pouziti-neregistrovaneho-leciveho-pripravku-_19043_4107_1.html



Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu, se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se