Evropská léková agentura v roce 2019 schválila 7 léků s označením „orphan“
Evropská léková agentura (EMA) schválila v roce 2019 celkem 66 léčivých přípravků, přičemž 33 z nich obsahovalo nové účinné látky. Léčivé přípravky aspirující na status „orphan drugs“ (a výhody z toho vyplývající) musejí v rámci EU povinně projít procesem designace. V loňském roce získalo tento status celkem 7 léčivých přípravků s různým terapeutickým užitím, 6 z nich s obsahem nové účinné látky.
Definice a status orphan drugs
Evropská legislativa definuje orphan drugs jako léky určené pro diagnózu, prevenci či léčbu život ohrožujících nebo chronicky invalidizujících onemocnění postihujících (v okamžiku podání žádosti) ne více než 5 z 10 000 osob v EU. Cílem EU je podpořit výzkum a vývoj „sirotčích léků“ tam, kde by se jinak z ekonomických důvodů bez výhod nevyvíjely. Proces designace orphan drugs zajišťuje Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) EMA, který posuzuje status těchto léčivých přípravků (LP) a zjišťuje, zda dostupné informace umožňují udělení či udržení statusu orphan drug a s ním spojené exkluzivity na trhu, respektive zvýhodněných podmínek pro výzkum a výrobu. V roce 2019 tuto pozici uhájilo 7 sirotčích léků, kterým byl poprvé udělen anebo prodloužen status „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Orphan drugs schválené v roce 2019
Isturisa (osilodrostat)
Léčivý přípravek Isturisa je určen k léčbě endogenního Cushingova syndromu u dospělých.
Palynziq (pegvaliasa)
Léčivý přípravek Palynziq je indikován k léčbě pacientů s fenylketonurií ve věku 16 let a starších, u nichž není dosaženo dostatečné kontroly hladiny fenylalaninu v krvi navzdory využití jiných dostupných léčebných možností v předchozí léčbě.
Waylivra (volanesorsen)
Waylivra je první lék pro léčbu syndromu familiární chylomikronémie a je indikovaný jako doplněk diety u dospělých pacientů s geneticky potvrzeným syndromem familiární chylomikronémie s vysokým rizikem pankreatitidy, u nichž nebyla sledována adekvátní odpověď na dietu a léčbu ke snížení triglyceridů.
Zynteglo (autologní CD34+ buňky kódující βA-T87Q-globinový gen)
Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě beta-talasemie u pacientů ve věku ≥ 12 let závislých na transfuzi, kteří nemají genotyp β0/β0 a u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk, ale není k dispozici dárce s odpovídajícím lidským leukocytovým antigenem (HLA).
Xospata (gilteritinib)
Xospata je určena k monoterapii dospělých pacientů, kteří trpí relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukemií s mutací genu FLT3.
Polivy (polatuzumab vedotin)
Léčivý přípravek Polivy je indikovaný k léčbě dospělých pacientů s relabujícím či refrakterním difuzním velkobuněčným B-lymfomem, kteří nejsou vhodní pro transplantaci. Užívá se v kombinaci s bendamustinem a rituximabem.
Epidyolex (kanabidiol)
Přípravek Epidyolex je indikovaný k adjuvantní léčbě záchvatů spojených s vzácnými formami dětské epilepsie – Lennoxovým-Gastautovým syndromem nebo syndromem Dravetové, pro použití společně s klobazamem u pacientů ve věku od 2 let.
Zrychlený režim a podmíněná registrace
Léčivé přípravky Xospata a Zynteglo byly schváleny ve zrychleném režimu. Přípravky Polivy, Zynteglo a Waylivra obdržely podmíněné rozhodnutí o registraci, které je doprovázeno stanovením podmínek a omezení s ohledem na bezpečné a účinné používání těchto LP. Tato opatření umožňují rychlejší uvedení na trh a zpřístupnění těchto léků pacientům.
(lexi)
Zdroj: EMA. Human medicines highlights 2019. European Medicines Agency, 2020 Jan 10. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2019_en.pdf
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.