Anti‑aging, antiobezitika, kapky proti presbyopii a genová terapie hemofilie B – „jednohubky“ z výzkumu 2025/8
I tento týden vám v „jednohubkách“ z klinického výzkumu servírujeme rychlý přehled čerstvě publikovaných zajímavých poznatků napříč obory. Mimo jiné představíme inovativní modality farmakoterapie – od očních kapek zlepšujících presbyopii až po přípravek pro genovou terapii hemofilie B. Podíváme se ovšem i na to, zda taurin může sehrát roli biomarkeru stárnutí nebo které faktory ovlivňují účinnost agonistů receptoru pro GLP‑1 v léčbě obezity.
Pomáhá taurin proti stárnutí?
Aminokyselině taurinu je připisována řada pozitivních účinků na lidské zdraví – měl by například zlepšovat soustředění a působit proti únavě. Taurin se přidává do energy drinků a prodává se jako doplněk stravy působící proti stárnutí. Podle průřezové studie publikované v časopisu Science v roce 2023 se zdálo, že hladina přirozeně se vyskytujícího taurinu v krvi u myší, makaků a lidí se stárnutím organismu klesá a že naopak suplementace taurinu u deficientních myší zlepšovala jejich zdraví a prodlužovala dobu života.1
Citovaná studie1 provedená tzv. průřezovou (cross-sectional) metodou sbírala data o různě starých organismech v jednom časovém bodu. Gerontolog Rafael de Cabo z Národního ústavu pro stárnutí v Baltimoru však ve svých datech klesající hladinu taurinu v průběhu času neviděl. Jeho tým analyzoval krevní vzorky z dlouhodobých sledování stovek lidí (jednu z kohort tvořilo 740 účastníků Baltimorské studie stárnutí ve věku 26–100 let), makaků rodu rhesus (sledovaných do věku až 32 let) i myší (sledovaných až 27 měsíců, tedy téměř po celý život).
Vědci hodnotili korelaci mezi hladinou taurinu a řadou parametrů, jako je například síla svalů nebo tělesná hmotnost. Ačkoli v některých kohortách byly nalezeny různé korelace, výsledky nebyly konzistentní napříč věkovými skupinami, pohlavími či živočišnými druhy. V jedné z lidských kohort vysoká hladina taurinu korelovala s vyšší sílou v kolenním kloubu, v jiné kohortě byla naopak spojená se svalovou slabostí. Zdá se tedy, že hladina taurinu není dobrým biomarkerem stárnutí. Identifikace jednoduše dostupného spolehlivého biomarkeru tak zůstává dosud nedosaženým cílem gerontologie.2, 3
Zdroje:
1. Singh P., Gollapalli K., Mangiola S. et al. Taurine deficiency as a driver of aging. Science 2023 Jun 9; 380 (6649): eabn9257, doi: 10.1126/science.abn9257.
2. Fernandez M. E., Bernier M., Price N. L. et al. Is taurine an aging biomarker? Science 2025 Jun 5; 388 (6751): eadl2116, doi: 10.1126/science.adl2116.
3. Basilio H. Anti-ageing effects of popular supplement taurine challenged. Nature 2025 Jun 5, doi: 10.1038/d41586-025-01747-z [Epub ahead of print].
Faktory ovlivňující účinnost GLP-1RA v léčbě obezity
Úspěch agonistů pro glukagonu podobný peptid 1 (GLP-1RA) při snižování tělesné hmotnosti je spojen mimo jiné s delší dobou léčby, absencí diabetu a vyšším vstupním podílem tělesného tuku. Ukázala to retrospektivní studie se 679 pacienty s obezitou/nadváhou, u nichž byla zahájena léčba některou z látek ze skupiny GLP-1RA − semaglutidem, liraglutidem, lixisenatidem, beinaglutidem, exenatidem, dulaglutidem nebo pegylovaným loxenatidem.
Pacienti byli rozděleni do 3 skupin: 1. se snížením tělesné hmotnosti o ≥ 5 %; 2. bez zásadní změny hmotnosti (pokles o < 5 %); 3. s opětovným nárůstem hmotnosti (po poklesu o ≥ 5 %) po 6 a po 12 měsících. S úspěšnou redukcí tělesné hmotnosti po 12 měsících souvisela delší doba užívání GLP-1RA a dobrá funkce beta-buněk. S úspěšnou redukcí hmotnosti po 6 měsících souvisela absence diabetu, užívání semaglutidu a vyšší procento tělesného tuku při vstupu do studie. Jedinci s opětovným nárůstem hmotnosti měli významně vyšší vstupní hodnoty odhadované glomerulární filtrace (eGFR) než zbývající 2 skupiny. Křivka závislosti úspěšné redukce tělesné hmotnosti po 6 měsících tvaru písmene J byla zjištěna u vstupní rychlosti metabolismu, množství svalové hmoty a množství svalové hmoty v oblasti břicha a paží.
Zdroj: Wang J., Lin C., Cai X. et al. Glucagon-like peptide-1 receptor agonist treatment associated weight fluctuation and influencing factors in patients with overweight or obesity. Diabetes Obes Metab 2025 Sep; 27 (9): 5042−5051, doi: 10.1111/dom.16552.
FDA schválil oční kapky pro léčbu presbyopie
Oční kapky, jejichž účinnou látkou je aceklidin, byly v USA schváleny Úřadem pro kontrolu léčiv a potravin (FDA) pro léčbu presbyopie neboli vetchozrakosti – postupné ztráty zrakové ostrosti na blízko nastupující obvykle po 40. roce věku. Aceklidin v koncentraci 1,44 % navozuje kontrakci sfinkteru duhovky. Výsledkem je tzv. pinhole effect, který zvyšuje hloubku ostrosti a zlepšuje vidění na blízko, aniž by způsoboval krátkozrakost. Po nakapání dochází ke zlepšení vidění na blízko do 30 minut a efekt přetrvává až 10 hodin.
Kapky s aceklidinem byly schváleny na základě výsledků randomizovaných kontrolovaných studií CLARITY 1 a 2, jež zařadily 466 účastníků léčených 1× denně po dobu 42 dnů a CLARITY 3 s 217 účastníky s délkou léčby 6 měsíců. Ve studiích se neobjevily žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou. Pacienti si nejčastěji stěžovali na podráždění v místě aplikace (20 %), slabé vidění (16 %) a bolest hlavy (13 %), objevila se také hyperémie (8 %).
Zdroj: Hilleary M. FDA approves VIZZ eye drops to treat presbyopia. Medscape, 2025 Aug 4. Dostupné na: www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-vizz-eye-drops-treat-presbyopia-2025a1000kmf
Bezpečnost a přetrvávající účinnost genové terapie u těžké hemofilie B
Fidanakogen elaparvovek je rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor (AAV) podmínečně schválený k léčbě těžké hemofilie B. Způsobuje tkáňově specifickou kontinuální a setrvalou expresi proteinu faktoru IX (FIX).
Výsledky 5letého následného sledování po 12měsíční základní studii ukázaly dobrou bezpečnost – po 1. roce se neobjevily žádné nežádoucí příhody související s léčbou a během celého sledování žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou, trombotické příhody ani inhibitory FIX. Účinnost přetrvávala dlouhodobě – během celého sledování se průměrná aktivita FIX držela na úrovní mírné hemofilie, průměrný roční výskyt krvácení byl < 1 a u 10 ze 14 účastníků nedošlo k žádnému léčenému krvácení.
Zdroj: Rasko J. E. J., Samelson-Jones B. J., George L. A. et al. Fidanacogene elaparvovec for hemophilia B − a multiyear follow-up study. N Engl J Med 2025 Apr 17; 392 (15): 1508−1517, doi: 10.1056/NEJMoa2307159.
(zza, este)
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
- FDA varuje před selfmonitoringem cukru pomocí chytrých hodinek. Jak je to v Česku?
- Proč zapomínáme na nocebo efekt, přestože je silnější než placebo?
- Bizarní technologické novinky v medicíně − odvrácená strana pokroku, nebo realita blízké budoucnosti?
- Distribuce a lokalizace speciálně upravených exosomů může zefektivnit léčbu svalových dystrofií
- Co se skrývá za ChatGPT? Umělá inteligence s potenciálním využitím i v klinické medicíně