Iptacopan

IUPAC: 4-((2S,4S)-4-ethoxy-1-((5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl)piperidin-2-yl) benzoic acid

Sumární vzorec: C25H30N2O3

Molekulová hmotnost: 422,525g/mol

Iptacopan (dále jen Ip) je novým léčivem pro terapii paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). Dochází u ní k intravaskulární i extra­vaskulární hemolýze. Jde o defekt kostní dřeně. Ip je inhibitorem komplementárního faktoru B. V prosinci 2023 byl schválen FDA k léčbě dospělých pacientů s touto vzácnou nemocí. Firma Novartis jej vyrábí pod názvem Fabhalta®. Je prvním léčivem v této skupině inhibitorů. Závažným nežádoucím účinkem jsou infekce některými bakteriemi: Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae typu B a to kvůli oslabené imunitě. Před aplikací Ip se doporučuje pacientovi podat vakcinu proti těmto bakteriím aspoň 14 dní před začátkem terapie. V klinických studiích Ip prokázal efekt normalizující hemolytické markery. Klinicky se Ip zkouší i v léčbě VPMD a některých typů glomerulopatií. Podává se ústy 2x denně 200 mg ve formě želatinových kapslí nezávisle na jídle. Léčba často nahrazuje terapii ekulizumabem, odstup od první dávky Ip by neměl být delší než jeden týden, u ravulizimabu je to s odstupem nejvíce šesti týdnů. Z dalších nežádoucích účinků se objevují bolesti hlavy, nazální kongesce, kašel, průjem, bolesti břicha a nevolnost. Pokud je lékař nucen Ip vysadit, musí pacienta monitorovat. Po vysazení se mohou objevit tyto příznaky: snížený hemoglobin, dechové obtíže, poruchy polykání, krev v moči, CMP, AIM. Z farmakokinetických vlastností: maximální hladina v plazmě za 2 hodiny, ustáleného stavu je dosaženo za 5 dnů, vazba na plazmatické bílkoviny je 75-93 %, 98 % se metabolizuje cestou CYP2C8 a malá část CYP2D6, biologický poločas je 25 hodin, exkrece je ze 71,5 % stolicí (16,8 % nezměněno) a 24,8 % (17,9 % nezměněno)močí.                 Zdroj: internet

Stránku připravil:
PharmDr. Pavel GRODZA
panacea@iol.cz