Ve zpravodajích publikovaných od května do srpna EMA informovala o 10 schválených léčivých přípravcích (LP):
Uvedeným LP byl schválen vstup na trh všech členských států EU. V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a zněním SmPC a příbalovou informací.
Celkem 3 nová generika s obsahem dimethylfumarátu ve formě enterosolventních perorálních tobolek byla schválena k léčbě dospělých a pediatrických pacientů od 13 let s relabující-remitující roztroušenou sklerózou (RRRS).
Přesný mechanismus účinku dimethylfumarátu není objasněn, farmakodynamické působení je zřejmě vyvoláno prostřednictvím aktivace transkripčního faktoru Nrf2, který reguluje určité geny produkující antioxidanty, jež se podílejí na ochraně buněk před poškozením. Bylo prokázáno, že dimethylfumarát zmírňuje zánět a upravuje aktivitu imunitního systému.
Toto perorální imunosupresivum s příznakem orphan je indikované k monoterapii dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří trpí hemolytickou anémií. PNH je vzácné onemocnění projevující se nadměrným rozpadem krvinek a vedoucí k anémii, trombóze a pancytopenii. U pacientů s PNH je komplementový systém nadměrně aktivní a poškozuje vlastní krvinky.
Efektivita tohoto přípravku při zvyšování hladin hemoglobinu a snižování potřeby krevních transfuzí byla prokázána v hlavní studii (n = 97) u pacientů, kteří byli dříve léčeni ravulizumabem nebo ekulizumabem po dobu nejméně 6 měsíců, přičemž stále trpěli anémií.
Účinná látka iptakopan je inhibitorem proximálního komplementu, konkrétně cílí na faktor B, který inhibuje a tím kontroluje extravaskulární hemolýzu zprostředkovanou konvertázou C3 a také terminální intravaskulární hemolýzu zprostředkovanou komplementem.
Cytostatický léčivý přípravek ve formě perorálních tobolek je určený k monoterapii dospělých pacientů s metastazujícím kolorektálním karcinomem (mCRC), kteří byli dříve léčeni dostupnou terapií včetně chemoterapie na bázi fluoropyrimidinu, oxaliplatiny, irinotekanu, inhibitorů VEGF či EFGR a za dalších specifikovaných podmínek.
LP byl schválen na základě výsledků hlavní studie (n = 691), které prokázaly účinnost přípravku na celkové přežití (7,4 vs. 4,8 měsíce v placebovém rameni) i přežití bez progrese onemocnění (3,7 vs. 1,8 měsíce).
Účinná látka fruchintinib je selektivním tyrosinkinázovým inhibitorem VEGFR1, 2 a 3 s protinádorovými účinky vyplývajícími ze suprese nádorové angiogeneze.
Perorální antihypertenzivum je indikované k léčbě perzistentní hypertenze u dospělých pacientů v kombinaci s nejméně 3 dalšími hypertenzivy.
Účinná látka aprocitentan je duálním antagonistou endotelinových receptorů (ERA). Inhibicí vazby endotelinu 1 na receptory ETA a ETB blokuje aprocitentan účinky zprostředkované těmito receptory (vazokonstrikce, fibróza, buněčná proliferace, zánětlivé procesy), jež se podílejí na rozvoji hypertenze.
Hlavní studie (n = 730) prokázala oproti placebu signifikantně vyšší účinnost léčivého přípravku na snižování krevního tlaku u osob s rezistentní hypertenzí.
Tento dlouhodobě působící intramuskulární generický přípravek je určen k udržovací léčbě schizofrenie u dospělých stabilizovaných paliperidonem nebo risperidonem. LP lze indikovat také u některých nestabilizovaných pacientů se schizofrenií, kteří v minulosti vykazovali citlivost na perorální formy paliperidonu nebo risperidonu a jejichž psychotické symptomy jsou mírné až středně závažné.
Léčivá látka paliperidon náleží do skupiny atypických antipsychotik typu SDA (serotoninoví a dopaminoví antagonisté), je antagonistou dopaminových receptorů D2 a serotoninových receptorů 5-HT2A. Paliperidon dále blokuje α1-adrenergní receptory a v menším rozsahu také α2-adrenergní receptory a histaminové receptory H1.
Tento LP registrovaný za „výjimečných okolností“ je určen k intratekálnímu podání pomocí lumbální punkce a je indikovaný k léčbě dospělých pacientů s typem amyotrofické laterální sklerózy (ALS), který je spojený s mutací genu pro superoxiddismutázu 1 (SOD1). Kumulace toxické formy proteinu SOD1 se projevuje ovlivněním funkcí nervových buněk v mozku a míše, jež ovládají volní pohyby, s postupným zhoršováním vedoucím až ke ztrátě funkce svalů a paralýze.
Hlavní studie hodnotila u pacientů míru zhoršení příznaků a naznačila, že přípravek může zpomalit průběh onemocnění tím, že snižuje hladinu proteinu SOD1. Účinná látka tofersen je tzv. antisense oligonukleotid, který svým působením degraduje mRNA kódující SOD1, a tím snižuje množství syntetizovaného proteinu SOD1.
Biosimilární léčivý přípravek k intravenóznímu podání je v kombinaci s methotrexátem indikovaný k léčbě těžké, aktivní a progresivní revmatoidní artritidy u dospělých pacientů dříve neléčených methotrexátem nebo pokud u nich předchozí léčba tradičními chorobu modifikujícími antirevmatickými léky (DMARDs) či inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru (TNFi) nevedla k dostatečné kompenzaci nebo nebyla tolerována.
Lék může být indikovaný také k terapii aktivní juvenilní idiopatické artritidy (sJIA) a juvenilní idiopatické polyartritidy (pJIA) od 2 let a k léčbě onemocnění COVID-19 u dospělých pacientů užívajících systémové kortikoidy na doplňkové oxygenoterapii nebo mechanické ventilaci.
Účinná látka tocilizumab inhibuje přenos signálu zprostředkovaného rozpustnou (sIL-6R) i membranózní (mIL-6R) částí receptorů interleukinu 6 (IL-6). IL-6 se podílí na patogenezi onemocnění včetně zánětlivých onemocnění, osteoporózy a neoplazmat svou účastí na řadě fyziologických procesů včetně aktivace T buněk, indukce sekrece imunoglobulinů a syntézy jaterních proteinů akutní fáze či stimulace hemopoezy.
Toto perorální cytostatikum je indikované ke kombinované léčbě dospělých nemocných s lokálně pokročilým nebo metastazujícím karcinomem prsu s pozitivitou estrogenových receptorů (ER), negativitou receptorů pro lidský epidermální růstový faktor typu 2 (HER2) a s jednou či více změnami v genech PIK3CA/AKT1/PTEN po rekurenci nebo progresi v průběhu hormonální terapie nebo poté.
Výsledky hlavní studie (n = 708) prokázaly, že tento lék v kombinaci s fulvestrantem zpomaluje růst a šíření karcinomu prsu. Kohorta nemocných s alteracemi v genech PIK3CA, AKT1 nebo PTEN užívajících tuto kombinaci přežívala bez progrese onemocnění déle než kohorta medikovaná kombinací fulvestrant a placebo (7,3 vs. 3,1 měsíce).
Účinná látka kapivasertib je selektivním inhibitorem všech 3 izoforem serinové/threoninové kinázy AKT (AKT1, AKT2 a AKT3), která reguluje mnoho buněčných procesů včetně proliferace, metabolismu, transkripce genů, buněčného cyklu a migrace.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2024 Aug 14. Dostupné na: ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/55176
2. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2024 Jul 15. Dostupné na: ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/54703
3. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2024 Jun 16. Dostupné na: ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/53976
4. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2024 May 15. Dostupné na: ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/53124
5. SPC Dimethyl fumarate Accord. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/dimethyl-fumarate-accord-epar-product-information_cs.pdf-0
6. SPC Dimethyl fumarate Mylan. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/dimethyl-fumarate-mylan-epar-product-information_cs.pdf-0
7. SPC Dimethyl fumarate Neuraxpharm. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/dimethyl-fumarate-neuraxpharm-epar-product-information_cs.pdf-0
8. SPC Fabhalta. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/fabhalta-epar-product-information_cs.pdf
9. SPC Fruzaqla. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/fruzaqla-epar-product-information_cs.pdf
10. SPC Jeraygo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/jeraygo-epar-product-information_cs.pdf
11. SPC Niapelf. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/niapelf-epar-product-information_cs.pdf
12. SPC Qalsody. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/qalsody-epar-product-information_cs.pdf
13. SPC Tofidence. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/tofidence-epar-product-information_cs.pdf
14. SPC Truqap. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/truqap-epar-product-information_cs.pdf
