Asciminib

IUPAC: N-4-[chloro(difluoro)methoxy]phenyl]-6-[(3R)-3-hydroxypyrrolidin-1-yl]-5-(1H-pyrazol-5-yl)pyridine-3-carboxamide;hydrochloride

Sumární vzorec: C20H18CIF2N5O3

Molekulová hmotnost: 449,84 g/mol

Asciminib (dále Asc) je novým léčivem k terapii chronické myeloidní leukémie s pozitivním Philadelphia chromozomem (Ph+ CML), je inhibitorem proteinkináz. Nejčastějšími nežádoucími účinky (> 2 z 10) jsou muskuloskeletální bolesti, infekce horních cest dýchacích, závratě, nauzea, raš a průjem. FDA schválila Asc jako orphan drug zrychleným procesem v říjnu 2021. V EU byl schválen v srpnu 2022. Biotransformuje se pomocí cytochromu P450 CYP3A4. Je jeho inhibitorem, stejně jako inhibitorem CYP2C9 a P-glykoproteinu. Výrobcem přípravku Scemblix® je firma Novartis. Asc je indikován u pacientů, u nichž byla předchozí léčba chronické myeloidní leukémie dvěma či více inhibitory tyrozinkinázy neúspěšná. Podává se perorálně 2x denně 40 mg nebo 1x denně 80 mg dvě hodiny před jídlem či hodinu po jídle. V jedné hlavní klinické studii ASCEMBL bylo léčeno 233 dospělých pacientů v porovnání s bosutinibem. Asc byl shledán jako účinnější.

Připravil: PharmDr. Pavel GRODZA, panacea@iol.cz