V červnu EMA informovala o 6 schválených léčivých přípravcích (LP) z následujících skupin:
Uvedeným léčivým přípravkům byl schválen vstup na trh všech členských států Evropské unie (EU). V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a se stejným zněním SmPC a příbalovou informací.
Tento generický LP s antikoagulačním účinkem je určen k primární prevenci žilních tromboembolických příhod (VTE) u dospělých pacientů po totální náhradě kyčelního nebo kolenního kloubu a k léčbě VTE a prevenci recidivujících VTE dětí od narození do 18 let věku.
Dabigatran-etexilát je v plazmě a játrech konvertován na dabigatran, který je přímým inhibitorem trombinu.
Intravenózní LP je indikovaný k dlouhodobé enzymové substituční terapii dospělých pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho nemoci. Toto onemocnění je vyvoláno deficiencí alfa-galaktosidázy a následnou akumulací globotriaosylceramidu v ledvinách a srdci, kde způsobuje poškození.
Pegunigalsidáza alfa představuje pegylovanou rekombinantní formu lidské alfa-galaktosidázy A. V těle tento enzym nahrazuje, a tak umožňuje hydrolýzu oligo- a polysacharidů s terminálními alfa-galaktosylovými částmi, čímž se snižuje míra akumulace globotriaosylceramidu a globotriaosylsfingosinu.
Přínos léčby tímto přípravkem byl prokázaný v jedné hlavní srovnávací studii zahrnující 78 pacientů s Fabryho nemocí.
Biosimilární LP k intravenóznímu podání je indikovaný k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie u dětí i dospělých.
Účinná látka ekulizumab je rekombinantní humanizovaná monoklonální protilátka IgG2/4κ s vazbou na lidský protein komplementu C5 a inhibuje aktivace terminálního komplementu. Svým působením blokuje komplementem zprostředkovanou intravaskulární hemolýzu.
Tento LP k intravenóznímu podání je učený k dlouhodobé enzymové substituční terapii dospělých s pozdní formou Pompeho nemoci (deficit kyselé alfa-glukosidázy), a to v kombinaci se stabilizátorem enzymů miglustatem. Deficit enzymu vede k akumulaci glykogenu v orgánech a svalech.
Účinek cipaglukosidázy alfa spočívá v enzymatickém štěpení glykogenu, čímž se snižuje množství intramuskulárního glykogenu a zmírňuje se i poškození tkání.
Tento perorální LP s příznakem orphan je indikovaný k léčbě dospělých s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukémií (AML) s mutací R132 genu pro izocitrátdehydrogenázu 1 (IDH1) a léčbě cholangiokarcinomu rovněž s mutací IDH1R132 za blíže specifikovaných podmínek.
Účinná látka ivosidenib inhibuje mutovaný enzym IDH1. IDH1 přeměňuje alfa-ketoglutarát na 2-hydroxyglutarát, který blokuje diferenciaci buněk a podporuje tumorigenezi u hematologických i nehematologických malignit. Mechanismus účinku ivosidenibu není ve všech indikacích objasněný.
Perorální LP je určený k léčbě symptomatické anémie související s chronickým onemocněním ledvin (CKD) dospělých pacientů na dlouhodobé udržovací dialýze.
Vadadustat je inhibitorem prolylhydroxylázy hypoxií indukovatelného faktoru (HIF). Podávání tohoto léčiva vede ke zvýšení buněčných hladin HIF, stimuluje tak endogenní tvorbu erytropoetinu a zvyšuje mobilizaci železa a červených krvinek. Následkem je postupné zvyšování hladiny hemoglobinu.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2023 Jun 16. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/newsletter/human-medicines-highlights-june-2023_en.pdf
2. SPC Dabigatran etexilate Accord. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/dabigatran-etexilate-accord-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Elfabrio. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/elfabrio-epar-product-information_cs.pdf
4. SPC Epysqli. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/epysqli-epar-product-information_cs.pdf
5. SPC Pombiliti. Dostupné na: www.ema.europa.eu/documents/product-information/pombiliti-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Tibsovo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/tibsovo-epar-product-information_cs.pdf
7. SPC Vafseo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/vafseo-epar-product-information_cs.pdf
