EMA informovala v zářijovém vydání o 2 nově schválených léčivých přípravcích (LP) z následujících skupin:
Uvedeným léčivým přípravkům byl schválen vstup na trh všech členských států EU. V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a zněním SPC a příbalovou informací.
Tento léčivý přípravek se statusem orphan slouží jako enzymová substituční terapie (ERT) indikovaná k léčbě deficitu ADAMTS13 u všech věkových skupin pacientů s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP).
cTTP je onemocnění způsobené mutacemi v genu ADAMTS13, které se projevuje akutními epizodami, při nichž dochází k trombóze v malých krevních cévách v celém těle, dále trombocytopenií, v důsledku podkožního krvácení purpurou a v neposlední řadě i hemolytickou anémií způsobující únavu, slabost a dušnost.
rADAMTS13 je rekombinantní forma endogenního enzymu ADAMTS13, což je plazmatická zinková metaloproteáza, která reguluje aktivitu von Willebrandova faktoru (vWF) jeho štěpením na menší jednotky, čímž snižuje jeho sklon k tvorbě mikrotrombů. U pacientů s cTTP tak sníží spotřebu trombocytů a trombocytopenii.
Účinnost a bezpečnost přípravku byly hodnoceny v jedné hlavní studii, v níž bylo jeho užívání spojeno s méně častým výskytem příznaků, jako jsou trombocytopenie a mikroangiopatická hemolytická anémie.
Biosimilární léčivý přípravek Avzivi je za blíže specifikovaných podmínek indikovaný k léčbě dospělých pacientů s různými karcinomy (kolorekta, prsu, plic či gynekologickými).
Účinná látka bevacizumab je protein s vazbou na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF), který je klíčovým mediátorem procesu vaskulogeneze a angiogeneze. Popsaná vazba na VEGF mimo jiné vede k regresi nádorové cévní sítě a brání vzniku nových nádorových cév, a tím pádem inhibuje růst nádoru.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2024 Sep 17. Dostupné na: https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/55711
2. SPC Adzynma. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/adzynma-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Avzivi. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/avzivi-epar-product-information_cs.pdf
