EMA se v minulém roce pozitivně vyslovila k 77 novým léčivým přípravkům, 39 z nich obsahovalo nové účinné látky, 17 bylo se statusem orphan, 8 biosimilárních a 3 prioritní (PRIME). Zrychlená hodnocení EMA umožňují co nejrychlejší benefit pacientům s diagnózami s omezenými terapeutickými možnostmi (LP pro vzácná onemocnění a PRIME LP).
Nejen inovativní léčivé přípravky přináší nový způsob léčby, signifikantní je také rozšiřování indikací u stávajících registrovaných LP pro širší skupiny pacientů jako například v pediatrii (38 ze 77 indikačních rozšíření). Generika (14 LP) zpřístupňují veřejnosti léčiva po vypršení jejich patentové ochrany.
Perorálně užívaný LP je určen k léčbě symptomatické hypertrofické obstrukční kardiomyopatie u dospělých pacientů.
Účinná látka mavakamten je selektivní reverzibilní inhibitor myozin-ATPázy, který svým působením normalizuje srdeční kontraktilitu, snižuje dynamickou obstrukci ve výtokovém traktu levé komory (LVOT) a zlepšuje plnicí tlaky srdce.
Perorální cytostatikum je určené k monoterapii dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) s mutací KRASG12C a progresí onemocnění po nejméně jedné předchozí systémové léčbě.
Účinná látka adagrasib je selektivním ireverizibilním inhibitorem mutovaného proteinu KRAS a svým působením zabraňuje signalizaci závislé na KRAS. Tímto způsobem inhibuje růst a viabilitu nádorových buněk s mutací KRASG12C.
Perorální cytostatikum představuje první léčivo pro terapii myelofibrózy − vzácného onemocnění kostní dřeně, které vede k její přeměně na nefunkční tkáň (vazivo). Tento LP je indikovaný k léčbě splenomegalie nebo symptomů souvisejících s onemocněním u dospělých pacientů se středně závažnou až závažnou anémií, kteří mají primární myelofibrózu, myelofibrózu po polycythaemia vera nebo po esenciální trombocytémii a dosud neužívali inhibitor Janusových kináz (JAKi) nebo byli léčeni ruxolitinibem.
Účinná látka momelotinib a jeho hlavní metabolit (M21) jsou inhibitory Janusových kináz 1 a 2 (JAK1/JAK2), které se podílejí na signalizaci řady cytokinů a růstových faktorů důležitých pro krvetvorbu a imunitní reakce. Tato signalizace je u myelofibrózy patologicky dysregulovaná.
Parenterálně aplikovaný LP je indikovaný k prevenci ototoxicity indukované chemoterapií cisplatinou u pacientů od 1 měsíce do 18 let věku s lokalizovanými, nemetastazujícími, solidními nádory.
Mechanismus prevence ototoxicity působením thiosíranu sodného není zcela znám − předpokládá se zvýšení hladin endogenních antioxidantů, inhibice intracelulárního oxidačního stresu a hlavně přímá interakce mezi cisplatinou a thiolovou skupinou. Léčivo se podává s odstupem 6 hodin od ukončení infuze cisplatiny.
Neurofarmakum se statusem orphan je určené k léčbě Friedreichovy ataxie, což je genetická, neurodegenerativní porucha hybnosti s charakteristickým nástupem ve věku mezi 10 a 15 lety. Léčivo je určeno pro dospělé a dospívající od 16 let.
Omaveloxolon aktivuje dráhu transkripčního faktoru Nrf2, která se podílí na buněčné odpovědi na oxidační stres a u Friedreichovy ataxie je její aktivita snížená. Přesný mechanismus účinku ale není znám.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. European Medicine Agency. Human Medicines Highlights 2023. European Medicines Agency, 2024 Jan 16. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/other/human-medicines-highlights-2023_en.pdf
2. SPC Camzyos. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/camzyos-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Krazati. Dostupné na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240105161232/anx_161232_cs.pdf
4. SPC Omjjara. Dostupné na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240125161344/anx_161344_cs.pdf
5. SPC Pedmarqsi. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/pedmarqsi-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Skyclarys. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skyclarys
