Molekula měsíce: Afi kamten

IUPAC: N-[(1R)-5-(5-Ethyl-1,2,4-oxadiazol-
3-yl)-2,3-dihydro-1H-inden-1-
yl]-1-methylpyrazole-4-carboxamide
Sumární vzorec: C18H19N5O2
Molekulová hmotnost: 337,383 g/mol

Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je dědičné onemocnění, v jehož terapii se v poslední době objevila nová léčiva. Jsou to inhibitory myosinu. Prvním léčivem klinicky používaným z této skupiny je mavakamten (Camzyos®). Druhým selektivním reverzibilním inhibitorem myosinu je afikamten (dále Afi) objevený firmou Cytokinetics. HCM je nejčastější monogenetické onemocnění srdce vyznačující se hypertrofií levé komory s poruchou myofibril, fibrózou a diastolickou dysfunkcí.

Vyskytuje se v populaci u jednoho člověka ze 2 000. V léčbě se dosud používaly betablokátory, kalciové blokátory a disopyramid. U nových léčiv, inhibitorů myosinu, se jednoznačně prokázal terapeutický účinek. Afi snižuje aktivitu enzymu ATPázy. 3. fáze klinického zkoušení se účastnilo 282 pacientů s HCM, studie trvala 24 týdnů, byla dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná. Podávaná dávka Afi byla od 5 do 20 mg denně. U pacientů užívajících Afi došlo k významně vyššímu příjmu kyslíku srdečním svalem než po placebu. FDA plánuje zařadit registraci Afi na program jednání 27. září 2025. Srovnávací klinická studie MAPE-HCM porovnává účinnost Afi (5, 10, 15, 20 mg denně) s placebem či metoprololem (dávka 50, 100, 150 či 200 mg denně). Studie je multicentrická, probíhá v 71 centrech v USA, Brazílii, Kanadě, Číně, Francii, Dánsku, Německu, Maďarsku, Izraeli, Itálii, Nizozemí, Španělsku a Británii.