Molekula měsíce: Trofinetid

IUPAC: (2S)-2-{[(2S)-1-(2-amino­ace­tyl)-2-methylpyrrolidine-2-carbonyl]amino}pentanedioic acid

Sumární vzorec: C12H21N3O6

Molekulová hmotnost: 315,326 g/mol

Trofinetid (dále Tro) byl v březnu 2023 schválen americkým Úřadem pro kontro­lu potravin a léčiv (FDA) jako první a jediný léčivý přípravek určený k léčbě Rettova syndromu u dospělých a dětí od 2 let. Rettův syndrom je vzácná genetická porucha, která ovlivňuje vývoj mozku a projevuje se řadou kognitivních, motorických a autonomních příznaků. Lidé s Rettovým syndromem zažívají progresivní ztrátu motorických dovedností a jazyka. Do šesti měsíců se dítě s Rettovým syndromem vyvíjí normálně. Tre je umělý analog přirozeně se vyskytujícího mozkového tripeptidu nazývaného glycin-prolin-glutamát (GPE), který může zlepšit nervové funkce a strukturu. Mezi jeho běžné nežádoucí účinky patří průjem (až 82 %), zvracení (až 29 %), poléková horečka (9 %), záchvaty (9 %), snížená chuť k jídlu (8 %) a nasofaryngitida (5 %). Mechanismus účinku Tre není přesně znám, ale prokazatelně snižuje zánět a odumírání neuronů a může zlepšit nervové funkce. Biotransformuje se cestou CYP3A4, z čehož vyplývají i jeho lékové interakce. Byl vyvinut v laboratořích firmy Neuren Pharmaceuticals z Camberwell v Austrálii. Přípravek Daybue® roztok 200 mg/ml 450 ml je v USA od 10. 3. 2023 licencován firmou Acadia Pharmaceuticals. Podává se 2× denně dávka dle hmotnosti pacienta, nad 50 kg je to dávka 12 mg (60 ml) nezávisle na příjmu potravy. Při snížené funkci ledvin se podává poloviční dávka 6 mg.