EMA informovala v srpnovém zpravodaji o 6 schválených léčivých přípravcích (LP) z následujících skupin:
Uvedeným léčivým přípravkům byl schválen vstup na trh všech členských států EU. V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a zněním SmPC a příbalovou informací.
Generický léčivý přípravek Amversio je indikovaný k adjuvantní léčbě homocystinurie, dědičného onemocnění, které se projevuje neschopností metabolizace aminokyseliny homocysteinu s jejím následným hromaděním v organismu. Tato kumulace vede k široké škále projevů včetně poruch zraku, poruch oběhového systému a slabosti kostí.
Bezvodý betain snižuje plazmatické hladiny homocysteinu u několika typů homocystinurie. Přípravek je podáván v kombinaci s další léčbou, například s vitaminy B6, B12, kyselinou listovou a specifickou dietou.
Tento léčivý přípravek kategorie orphan ve formě gelu je určený k léčbě ran v částečné tloušťce kůže spojených s dystrofickou a junkční bulózní epidermolýzou u pacientů od 6 měsíců věku. Bulózní epidermolýza je vzácné onemocnění, při kterém dochází oddělování vnější a vnitřní vrstvy kůže, což způsobuje křehkost kůže a vznik těžko se hojících ran.
Přesný mechanismus účinku není znám. Extrakt z březové kůry včetně hlavní složky betulinu moduluje zánětlivé mediátory a podílí se na aktivaci intracelulárních drah, jež se účastní diferenciace a migrace keratinocytů, hojení a uzavírání ran. Účinnost přípravku byla potvrzená hlavní studií (n = 223), ve které došlo u 41 % pacientů k úplnému uzavření rány během 45 dní od zahájení léčby přípravkem Filsuvez nanášeným na sterilní neadhezivní krycí obvaz.
Toto subkutánně podávané generikum zabraňuje předčasnému vzestupu luteinizačního hormonu (LH) a je určené k prevenci předčasné ovulace u žen, které podstupují řízenou ovariální stimulaci pomocí metod asistované reprodukce.
Účinná látka ganirelix je antagonistou gonadotropin uvolňujících hormonů (GnRH), svými účinky snižuje sérové hladiny LH a folikuly stimulujícího hormonu (FSH).
Léčivý přípravek Nexviadyme je indikovaný k dlouhodobé enzymatické substituční léčbě pacientů s Pompeho nemocí. Jedná se o vzácné onemocnění charakteristické nedostatkem enzymu zvaného kyselá α-glukosidáza (GAA) a následným hromaděním glykogenu v tělesných tkáních, například i v srdci, plicích a kosterních svalech, což způsobuje zvětšení srdce, dýchací potíže a slabost svalů.
Účinná látka avalglukosidáza alfa je rekombinantní lidská kyselá α-glukosidáza, která slouží jako exogenní zdroj GAA.
Generikum Sugammadex Fresenius Kabi je určené k reverzi neuromuskulární blokády navozené rokuroniem nebo vekuroniem u dospělých, a to pro urychlení zotavení z působení myorelaxancií, zpravidla na konci operace.
Sugammadex je modifikovaný gamma-cyklodextrin se selektivní vazbou na relaxancia. S neuromuskulárními blokátory rokuroniem a vekuroniem tvoří komplex, a snižuje tak množství jejich volných molekul na neuromuskulárním spojení, což vede ke zrušení blokády navozené těmito myorelaxancii.
Léčivý přípravek s přívlastkem orphan je indikovaný jako enzymatická substituční terapie k léčbě projevů deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD) mimo centrální nervový systém u blíže specifikovaných pacientů. Vzácné genetické onemocnění projevující se deficitem kyselé sfingomyelinázy je známé jako Niemannova-Pickova choroba. Vede k hromadění tuků a změně způsobu fungování buněk až jejich odumírání, což následně ovlivňuje funkce tkání a orgánů včetně jater, sleziny, plic, srdce a mozku.
Účinná látka olipudáza alfa je rekombinantní lidská kyselá sfingomyelináza, která snižuje akumulaci sfingomyelinu. Hlavní studie prokázala zlepšení funkce plic a zmenšení objemu sleziny u dospělých a dětí.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2022 Aug 8. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/newsletter/human-medicines-highlights-august-2022_en.pdf
2. SPC Amversio. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/amversio-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Filsuvez. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/filsuvez-epar-product-information_cs.pdf
4. SPC Ganirelix. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ganirelix-gedeon-richter-epar-product-information_cs.pdf
5. SPC Nexviadyme. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/nexviadyme-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Sugammadex Fresenius Kabi. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/sugammadex-fresenius-kabi-epar-product-information_cs.pdf
7. SPC Xenpozyme. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xenpozyme-epar-product-information_cs.pdf
