V zářijovém vydání zpravodaje EMA informovala o 10 schválených léčivých přípravcích (LP) z následujících skupin:
Uvedeným léčivým přípravkům byl schválen vstup na trh všech členských států EU. V zemích EU, v nichž budou tyto LP uvedeny na trh, budou obchodovány pod stejným názvem, registračním číslem, strukturou a zněním SmPC a příbalovou informací.
Generický léčivý přípravek intravenóznímu podání Ertapenem SUN je určený k léčbě bakteriálních infekcí (intraabdominální infekce, komunitní pneumonie, akutní gynekologické infekce, infekce kůže a měkkých tkání diabetické nohy) suspektně citlivých na ertapenem. Přípravek je vhodný dospělé a děti od 3 měsíců věku v případech vyžadujících parenterální terapii.
Toto imunosupresivum je indikované v kombinaci s mykofenolát mofetilem (MMF) k léčbě dospělých s aktivní lupusovou nefritidou (LN) třídy III, IV nebo V.
Efektivita stran dosažení stabilní funkce ledvin u dospělých s aktivní LN byla prokázaná v hlavní studii, ve které byla po 52 týdnech pozorovaná přijatelná úroveň funkce ledvin spolu s přijatelnými hladinami bílkovin v moči u 41 % pacientů, ve srovnání s 23 % pacientů užívajících placebo. Pacienti zároveň užívali MMF.
Účinná látka je inhibitor kalcineurinu, enzymu typu fosfatázy, jehož aktivita je nutná k vyvolání produkce lymfokinů a proliferace T buněk. Imunosupresivní aktivita voklosporinu vede k inhibici této proliferace a produkce cytokinů a tím zmírňuje zánět a další příznaky lupusové nefritidy.
Tento LP pro léčbu vzácného onemocnění je určený k terapii dospělých pacientů s akromegalií, u kterých byla prokázaná reakce a tolerance léčby somatostatinovými analogy.
Oktreotid je syntetický derivát přirozeného somatostatinu tlumící sekreci růstového hormonu (GH) a peptidů gastro-entero-pankreatického (GEP) endokrinního systému.
Tento přípravek je určený k dlouhodobé substituční léčbě Pompeho nemoci, která je charakterizovaná nedostatkem enzymu alfa-glukosidázy. U pacientů dochází k hromadění glykogenu v tělesných tkáních včetně srdce, plic a kosterních svalech, což způsobuje zvětšení srdce, potíže s dýcháním a svalovou slabost.
Avalglukosidáza alfa je rekombinantní lidská kyselá alfa-glukosidáza. Léčba Pompeho nemoci tímto přípravkem prokázala zlepšování funkce plic stejné nebo srovnatelné jako u jiné substituční terapie (alglukosidáza alfa).
Tento LP je indikovaný k léčbě pacientů s deficitem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A. Jde o vzácné dědičné onemocnění charakterizované deficitem molybdenového kofaktoru, který je potřebný k produkci určitých enzymů, což vede ke kumulaci siřičitanů v mozku, kde způsobují jeho poškození.
Výsledky 5 hlavních studií potvrdily účinnost této molekuly. Léčba prodlužovala délku života pacientů po 1 roce užívání (93 % v fosdenopterinovém rameni vs. 75 % pacientů bez léčby). Z klinických studií také vyplývá, že časná léčba tímto přípravkem zachovává schopnost přijímat jídlo ústy a zlepšuje motorické a kognitivní funkce pacientů.
Účinná látka fosdenopterin je syntetický cyklický pyranopterinmonofosfát (cPMP) a v těle pacientů nahrazuje cPMP, který bývá při deficitu molybdenového kofaktoru nedostatečný.
Léčivý přípravek je určený k terapii pacientů s chronickou myeloidní leukémií pozitivní na filadelfský chromosom (Ph+) v chronické fázi. Zmíněný chromosom souvisí s tvorbou kinázy BCR-ABL1, což následně vede ke vzniku leukémie. Asciminib je indikovaný v případech, kdy dřívější léčba nejméně 2 inhibitory tyrosinkináz (TKI) nedosahovala dostatečné odpovědi.
Tento přípravek s příznakem orphan prokázal svou účinnost v hlavní studii (n = 233), která srovnávala asciminib s dalším inhibitorem tyrosinkinázy, bosutinibem. Po 24 týdnech léčby byla pozorovaná velká molekulární odpověď (pokles počtu buněk s genem BCR-ABL1 pod předdefinovanou hodnotu) u 25 % pacientů v asciminibovém rameni ve srovnání s 13 % v bosutinibovém rameni. Klinická odpověď byla zřejmá i po 96 týdnech léčby, kdy u 38 % pacientů byla pozorovaná velká molekulární odpověď, oproti 16 % v bosutinibovém rameni.
Účinná látka asciminib inhibuje aktivitu kinázy ABL1 fúzního proteinu BCR-ABL1 specifickým zacílením na ABL myristoylovou kapsu.
Toto generikum obsahující dvojkombinaci účinných látek v 1 tabletě je určené ke kontrole glykémie u diabetiků 2. typu jako doplněk k dietním opatřením a cvičení, pokud jsou nedostatečně kompenzovaní monoterapií metforminem nebo již užívají sitagliptin a metformin ve 2 přípravcích, nebo do kombinace u pacientů, u kterých není dosaženo dostatečné kompenzace kombinací metforminu s deriváty sulfonylurey nebo agonisty PPAR-γ, popřípadě u nedostatečně kompenzovaných uživatelů inzulinu.
Toto antidiabetikum využívá komplementárních mechanismů účinků obsažených látek: sitagliptin je inhibitor dipeptidylpeptidázy 4 (DPP-4) a metformin je zástupce biguanidů, jež mohou působit více mechanismy, a to snížením tvorby glukózy v játrech, mírným zvýšením citlivosti vůči inzulinu a zpožděním absorpce glukózy ve střevě.
Přípravek k subkutánnímu podání je indikovaný v kombinaci s jiným antiretrovirotikem či jejich kombinací k udržovací léčbě dospělých s infekcí HIV-1, u kterých není jinak možné sestavit supresivní antivirový léčebný režim.
Toto antiretrovirotikum prokázalo účinnost při snižování množství viru HIV-1 v krvi, tzv. virové zátěže v hlavní studii zaměřené na dospělé pacienty, kteří již podstoupili jiné druhy léčby a nereagovali nebo přestali na danou léčbu reagovat. U 87,5 % pacientů užívajících lenakapavir došlo k signifikantnímu snížení virové zátěže, ve srovnání s 16,7 % pacientů v placebovém rameni.
Účinná látka je vícestupňový selektivní inhibitor funkce kapsidy viru HIV-1. Lenakapavir zasahuje do několika kroků životního cyklu viru, a tím zabraňuje replikaci viru HIV-1.
Subkutánní LP určený k přídavné udržovací léčbě pacientů od 12 let věku s těžkým astmatem, kteří nejsou dostatečně kompenzovaní vysokými dávkami inhalačních kortikosteroidů a dalších léčiv užívaných v této indikaci.
Tezepelumab je monoklonální protilátka cílená proti thymovému stromálnímu lymfopoetinu (TSLP) bránící jeho interakci s heterodimerním receptorem TSLP. Blokace tohoto receptoru snižuje široké spektrum biomarkerů a cytokinů spojených se zánětem dýchacích cest. Přesný mechanismus účinku tezepelumabu není dosud popsaný.
2 hlavní studie prokázaly účinnost přípravku při snižování počtu závažných exacerbací astmatu ve srovnání s placebem.
Přípravek indikovaný k léčbě pacientů od 12 měsíců s geneticky potvrzenou diagnózou Hutchinsonova-Gilfordova progerického syndromu (HGPS) nebo mutacemi genů LMNA či ZMPSTE24.
Studie prokázaly příznivý vliv na délku života pacientů s tímto vzácným onemocněním.
Účinná látka modifikuje onemocnění blokováním farnesylace a snižuje akumulaci aberantních progerinových a progerinu podobných bílkovin ve vnitřním jaderném obalu buňky. Tímto způsobem dochází k zachování integrity buněk a udržení jejich normální funkce. Akumulace zmíněných bílkovin způsobuje ve stěnách velkých krevních cév zánět a fibrózu.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human medicines highlights. European Medicines Agency, 2022 Oct 12. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/newsletter/human-medicines-highlights-september-2022_en.pdf
2. SPC Ertapenem SUN. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ertapenem-sun-epar-product-information_cs.pdf
3. SPC Lupkynis. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/lupkynis-epar-product-information_cs.pdf
4. Mycapsa. EMA. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/mycapssa
5. SPC Nexviadyme. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/nexviadyme-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Nulibry. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/nulibry-epar-product-information_cs.pdf
7. SPC Scemblix. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/scemblix-epar-product-information_cs.pdf
8. SPC Sitagliptin/Metformin hydrochloride Accord. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/sitagliptin/metformin-hydrochloride-accord-epar-product-information_cs.pdf
9. SPC Sunlenca. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/sunlenca-epar-product-information_cs.pdf
10. SPC Tezspire. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/tezspire-epar-product-information_cs.pdf
11. SPC Zokinvy. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zokinvy-epar-product-information_cs.pdf
