Vyšlo v časopise: Čas. čes. lék., 97, 2025, č. 11, s. 31-0
IUPAC: 2-[3,5-dichloro-4-[(6-oxo-5-propan-2-yl-1H-pyridazin-3-yl)oxy]phenyl]-3,5-dioxo-1,2,4-triazine-6-carbonitrile
Sumární vzorec: C17H12Cl2N6O4
Molekulová hmotnost: 435,22 g/mol
Resmetirom – (dále Res) – ATC A05BA11, prodávaný pod značkou Rezdiffra®, je léčivo používané k léčbě necirhotické steatohepatitidy (MASH) (dříve známé jako nealkoholická steatohepatitida, NASH). Jedná se o agonistu thyreoidálního nukleárního receptoru beta (THR-β-NR1A2), čímž snižuje lipotoxický jaterní tuk, zánět a jaterní fibrózu. Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří průjem, nevolnost, svědění kůže, hepatotoxicita a cholelithiáza. Res byl schválen pro lékařské použití v USA v březnu 2024. Res je ve spojení s dietními opatřeními a cvičením indikován k léčbě dospělých s MASH se středně těžkou až pokročilou fibrózou jater. V klinické studii fáze III bylo zjištěno, že je účinný v léčbě MASH a ve zlepšení fibrózy jater. FDA vyhodnotil bezpečnost a účinnost Res na základě analýzy náhradního cílového parametru ve dvanáctém měsíci v 54měsíční, randomizované, dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii. Náhradní cílový parametr stanovil rozsah zánětu jater a zjizvení. Ve studii bylo 888 účastníků náhodně zařazeno do skupin: placebo (294 účastníků); 80 mg Res (298 účastníků) nebo 100 mg Res (296 účastníků); jednou denně, kromě standardní péče o MASH, která zahrnuje poradenství pro zdravou stravu a cvičení. FDA vyhověla žádosti o urychlené schválení Res a udělila schválení přípravku Rezdiffra® společnosti Madrigal Pharmaceuticals, EMA schválila Res 19. června 2025 pod stejným názvem. Rezdiffra® bude k dispozici ve formě potahovaných tablet o síle 60, 80 a 100 mg. Dávkuje se u pacientů s tělesnou hmotností do 100 kg 80 mg a nad 100 kg 100 mg 1× denně nezávisle na jídle.
Res stimuluje receptor beta hormonu štítné žlázy v játrech, čímž snižuje lipotoxický jaterní tuk, zánět a jaterní fibrózu.
Res je kontraindikován u dekompenzované jaterní cirhózy. Výhodami přípravku Rezdiffra® jsou vymizení MASH a zlepšení fibrózy ve srovnání s placebem, jak bylo pozorováno v multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studii u pacientů s MASH a jaterní fibrózou (stadia fibrózy F2 až F3).
PharmDr. Pavel GRODZA
Zvyšte si kvalifikaci online z pohodlí domova
Nemáte účet? Registrujte se
Zadejte e-mailovou adresu, se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.
