EMA se v minulém roce pozitivně vyslovila k 89 novým léčivým přípravkům, 41 z nich obsahovalo nové účinné látky, 21 bylo se statusem orphan, 8 biosimilárních a 8 prioritních (PRIME). Nové LP pro vzácná onemocnění mají potenciál významně prospět pacientům, u kterých nejsou jiné terapeutické možnosti. Také PRIME LP se zaměřují na terapeutické oblasti, kde nejsou dostatečné terapeutické možnosti. EMA je podporuje možností zrychleného hodnocení, aby z nich pacienti mohli případně co nejrychleji profitovat.
EMA přispěla k řešení pandemií COVID-19 a opičích neštovic (mpox4) tím, že napomáhá vývoji a schvalování bezpečné a účinné léčby a vakcín, například zkrácením lhůt pro hodnocení na méně než 150 pracovních dní a zavedením průběžného zkoumání. Získané komplexní a vědecky podložené informace dále poskytuje zdravotníkům a pacientům. Jakmile je lék uveden na trh, EMA a státy EU průběžně sledují jeho kvalitu a poměr přínosů a rizik, o čemž svědčí i aktualizace informací 467 centrálně registrovaných LP v roce 2022.
Nejvíce schválených přípravků bylo již tradičně ze skupiny protinádorových léčiv, ale také LP s využitím v neurologii a endokrinologii.
Tato dlouhodobě působící neutralizační monoklonální protilátka slouží k prevenci onemocnění způsobovaných respiračním syncytiálním virem (RSV) u novorozenců a kojenců. Intramuskulární podání léčiva je indikované během první RSV sezóny dítěte. Tento virus je celosvětově nejčastějším původcem závažných onemocnění dolních cest dýchacích u kojenců a batolat.
Přípravek představuje novou terapeutickou možnost u pacientů s relapsem nehodgkinských lymfomů (NHL) nebo NHL nereagujícími na léčbu, kteří již absolvovali ≥ 2 linie systémové terapie. Jedná se o genovou terapii ze skupiny autologních ex vivo geneticky modifikovaných T lymfocytů (CAR-T cells) vhodnou pro léčbu difuzního velkobuněčného B lymfomu (DLBCL), primárního mediastinálního velkobuněčného B lymfomu (PMBCL) a folikulárního lymfomu stupně 3B (FL3B).
Také tento přípravek obsahuje ex vivo geneticky modifikované autologní T lymfocyty. Je určený k léčbě dospělých pacientů s relabovaným či refrakterním mnohočetným myelomem (MM) po předchozí terapii imunomodulátorem, inhibitorem proteasomu a protilátkou proti antigenu CD38.
Jedná se o první cílenou terapeutickou možnost pro děti a dospělé s deficitem dekarboxylázy aromatických L-aminokyselin (AADC). Tato vzácná genetická porucha syntézy neurotransmiterů způsobuje kombinovaný deficit katecholaminů, dopaminu a serotoninu a manifestuje se hypotonií, opožděným psychomotorickým vývojem, okulogyrickými krizemi a vegetativními projevy. Léčivo se aplikuje pomocí stereotaktických neurochirurgických metod do konkrétní oblasti bazálních ganglií (tzv. putamen).
První LP indikovaný u dětí s Hutchinsonovým-Gilfordovým progerickým syndromem (HGPS) nebo progeroidní laminopatií s deficitem zpracování. Tato extrémně vzácná genetická onemocnění způsobují předčasné stárnutí a smrt. Léčivo snižuje tvorbu a akumulaci aberantních bílkovin, které poškozují buňky a vyvolávají symptomy onemocnění.
(lexi)
Zdroje:
1. EMA. Human Medicines Highlights 2022. European Medicines Agency, 2023 Feb 16. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2022_en.pdf
2. Knedlíková L., Danhofer P., Kolář S., Ošlejšková H. Deficit dekarboxylázy aromatických L‑aminokyselin. Možná častější příčina opožděného psychomotorického vývoje, než by se mohlo zdát. Neurologie pro praxi 2022; 23 (5): 381–386.
3. Kopřiva F., Mihál V. Respirační syncytiální virus – možnosti prevence a léčby. Klinická farmakologie a farmacie 2012; 26 (4): 175–180.
4. SPC Beyfortus. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/beyfortus-epar-product-information_cs.pdf
5. SPC Breyanzi. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/breyanzi-epar-product-information_cs.pdf
6. SPC Carvykti. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/carvykti-epar-product-information_cs.pdf
7. SPC Upstaza. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/upstaza-epar-product-information_cs.pdf
8. SPC Zokinvy. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zokinvy-epar-product-information_cs.pdf
