MOLEKULA MĚSÍCE - Edaravone (MCI-186)

Edaravone (MCI-186)

IUPAC: 5-methyl-2-phenyl-4H-pyrazol-3-one

Sumární vzorec: C10H10N2O,

Molekulová hmotnost: 174,20 g/mol

Amyotrofická laterální skleróza (Lou Gehrigova choroba, Lou Gehrig byl slavný hráč baseballu, u nějž byla nemoc diagnostikována už v roce 1939) je progresivní, fatální, neurodegenerativní onemocnění mozku. Působí ztrátu mozkových a spinálních motoneuronů. Postupně dochází k ochabování svalů až k atrofii, v konečné fázi k paralýze.

Hledají se možnosti léčebného ovlivnění této nemoci. Jednou z nich je použití edaravonu. Stejně jako je neznámá příčina ALS, není znám ani mechanizmus působení edaravonu. Přesto byl na základě malé klinické studie 5. května 2017 FDA schválen k použití u ALS, a to formou intravenózní infuze dávky 60 mg po dobu 6 měsíců jako orphan drug.

Je to první léčivo ALS v posledních dvaceti letech. Podává se vždy 14 dnů, po nichž následuje 14 dnů pauza. Možným účinkem je efekt antioxidační, jelikož hypotetickou příčinou ALS může být oxidativní stres jako zabíječ neuronů. Z nežádoucích účinků se nejčastěji objevují poruchy chůze, bolesti hlavy, ekzém, respirační selhání. Klinicky došlo ve všech třech malých studiích o 33 % ke zlepšení skóre ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised), které bylo hodnotícím kritériem účinnosti. Eda­ravon uvádí na trh firma Mitsubishi Tanabe pod názvy Radicava či Radicut. Používá se v časných stadiích nemoci. Primárně byl již od roku 2010 testován v akutní fázi cévní mozkové příhody. Výzkumy pokračují.

Zdroje: internet